里程碑：中國(guó)已獲批罕見(jiàn)病藥物，70%已納入醫(yī)保！

　　《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》正式發(fā)布

　　2022年2月25日，在2023年罕見(jiàn)病日即將到來(lái)之際，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)和弗若斯特沙利文咨詢公司(Frost & Sullivan，簡(jiǎn)稱(chēng)“沙利文”)聯(lián)合舉辦的《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“《報(bào)告》”)發(fā)布會(huì)在線上順利舉辦。

　　《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》是繼去年病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)聯(lián)合沙利文發(fā)布《2022中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》之后，第二份年度趨勢(shì)觀察報(bào)告�！秷�(bào)告》旨在回顧梳理中國(guó)罕見(jiàn)病在診斷、用藥、保障、特醫(yī)食品及創(chuàng)新服務(wù)等方面的發(fā)展，概述這一領(lǐng)域在過(guò)去面臨的問(wèn)題和取得的進(jìn)步，并對(duì)中國(guó)罕見(jiàn)病綜合服務(wù)體系提出展望，希望對(duì)中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的政策制定者、倡導(dǎo)者、相關(guān)機(jī)構(gòu)從業(yè)者、罕見(jiàn)病病友以及廣大社會(huì)關(guān)注人群有所助益。

　　中國(guó)的現(xiàn)代化離不開(kāi)人的健康，人的健康也涉及到罕見(jiàn)病患者的權(quán)益，用藥和保障。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康發(fā)表了開(kāi)場(chǎng)致辭，呼吁大家尊重每一個(gè)罕見(jiàn)生命，一起攜手共同推進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病的防治事業(yè)，點(diǎn)亮罕見(jiàn)病病友的生命之光。

　　罕見(jiàn)病藥物可及性提高，70%治療藥物納入醫(yī)保

　　發(fā)布會(huì)上，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川從政策角度解讀了《報(bào)告》。截至目前，基于《第一批罕見(jiàn)病目錄》，103種藥物在中國(guó)上市，涉及47種罕見(jiàn)病;其中73種藥物已納入醫(yī)保，涉及31種罕見(jiàn)病。但目錄外的高值藥保障仍是患者用藥可及的核心痛點(diǎn)，目前有16種罕見(jiàn)病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費(fèi)用多為幾十萬(wàn)到上百萬(wàn)。從國(guó)家到地方上，各方都做了大量探索為解決罕見(jiàn)病的用藥可及問(wèn)題，如醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整、地方罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制新探索、公益慈善力量參與罕見(jiàn)病多層次保障等。

　　罕見(jiàn)病成全球熱門(mén)投資賽道，國(guó)內(nèi)出臺(tái)17項(xiàng)利好政策

　　沙利文大中華區(qū)合伙人兼董事總經(jīng)理毛化向大家介紹了六類(lèi)鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及審評(píng)審批的政策舉措：鼓勵(lì)罕見(jiàn)病疾病藥物研發(fā)、優(yōu)先審評(píng)審批、豁免臨床試驗(yàn)、給予減稅優(yōu)惠、納入臨時(shí)進(jìn)口和市場(chǎng)獨(dú)占期。受益于利好政策，我國(guó)在罕見(jiàn)病藥物品種覆蓋方面取得了一定的進(jìn)展, 國(guó)內(nèi)藥企也逐漸參與罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)、研發(fā)與仿制。基于《第一批罕見(jiàn)病目錄》，中國(guó)有81款罕見(jiàn)病藥物正處于臨床試驗(yàn)或上市申請(qǐng)階段，其中46款藥物為本土自主研發(fā)。

　　多方集聚，探討罕見(jiàn)病政策和產(chǎn)業(yè)新方向

　　多位來(lái)自政策保障、產(chǎn)業(yè)和病友組織等的代表齊聚一堂，以《報(bào)告》為基礎(chǔ)，共同探討2023罕見(jiàn)病政策和產(chǎn)業(yè)走向何方。與會(huì)嘉賓都強(qiáng)調(diào)了政策頂層設(shè)計(jì)的重要性，并以江蘇立法確定專(zhuān)項(xiàng)基金保障形式為例，探討建立多層次保障的路徑，希望通過(guò)多方參與保障罕見(jiàn)病支付問(wèn)題最后的一百米，以免罕見(jiàn)病患者與政策帶來(lái)的紅利失之交臂。產(chǎn)業(yè)相關(guān)方也介紹了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的高投入、周期長(zhǎng)和短期回報(bào)低的特性，期待更多激勵(lì)政策出現(xiàn)。

　　最后大家表達(dá)了對(duì)《報(bào)告》的期待，希望每年都能在報(bào)告里看到新的變化，連續(xù)、直觀地展示國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注，讓罕見(jiàn)病患者獲益，發(fā)揮對(duì)行業(yè)的積極引導(dǎo)作用。

　　2023年國(guó)際罕見(jiàn)病日期間，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)還將舉辦《2023罕見(jiàn)病類(lèi)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品可及性報(bào)告》發(fā)布會(huì)、“Sing For Rare”罕見(jiàn)病公益主題音樂(lè)會(huì)，以及多場(chǎng)醫(yī)患交流活動(dòng)，相信在多方關(guān)注和努力下，罕見(jiàn)病群體將更有信心走向美好的未來(lái)!

（責(zé)任編輯：華康）