近日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)(02616.HK)公布了2023年年度業(yè)績及近期業(yè)務進展。數據顯示，2023年基石藥業(yè)總收入為4.638億元人民幣，其中商業(yè)化收入3.681億元人民幣;公司財務狀況穩(wěn)健，截至2023年12月31日現金儲備為10.3億元人民幣。
據年報披露，2023年以來基石藥業(yè)取得多項關鍵業(yè)務進展：精準治療藥品銷量持續(xù)攀升且地產化進程順利，積極拓展并建立了與多家公司的戰(zhàn)略合作關系，多項新適應癥上市申請獲批，舒格利單抗出海在即，管線2.0重磅產品CS5001(ROR1 ADC)的國際多中心臨床試驗數據優(yōu)異，早期產品線不斷加強。
對此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官兼研發(fā)總裁楊建新博士表示，2023年對基石藥業(yè)來說是機遇和挑戰(zhàn)并存的一年，在商業(yè)合作、產品管線、及臨床開發(fā)都取得了突破性進展，“未來，基石藥業(yè)將把戰(zhàn)略重心聚焦于差異化創(chuàng)新藥的研發(fā)，堅守以臨床價值為導向的研發(fā)策略，發(fā)揮自身優(yōu)勢，促進公司商業(yè)化和產品管線的全面發(fā)展，我們期待登陸國際市場，為全球患者帶來更多的創(chuàng)新藥物，并持續(xù)為合作伙伴和投資者創(chuàng)造更大的長期價值。”
ROR1 ADC臨床數據優(yōu)異
聚焦研發(fā)早期管線進展迅速
首次人體試驗的最新結果表明，基石藥業(yè)潛在同類最佳ROR1 ADC——CS5001在多種晚期、多線經治的實體瘤和淋巴瘤中均展現出令人鼓舞的抗腫瘤活性，且耐受性和安全性良好;CS5001也是目前首個對實體瘤具有臨床抗腫瘤活性的ROR1 ADC。目前CS5001正在美國、澳大利亞以及中國同步開展劑量爬坡和擴展，臨床進展全球第二，預期將于2024年底前啟動注冊性臨床試驗�；帢I(yè)將于近期的國際學術會議上公布CS5001的詳細臨床數據，預計將于2024或2025年達成全球戰(zhàn)略合作。據了解， ROR1靶點具有廣譜抗腫瘤性，首款處于臨床I期的ROR1 ADC被跨國藥企以27.5億美元獲得，預期這款具有多重差異化特征的CS5001可為基石帶來更大的加成。除CS5001外，基石管線的另一款藥物也取得實質性臨床進展：洛拉替尼在中國大陸針對ROS1陽性晚期NSCLC的關鍵研究達到主要終點。
同時，基石藥業(yè)聚焦研發(fā)，不斷強化早期產品線。多款基石自研、具有新穎靶點的同類首創(chuàng)ADC和多特異性抗體研發(fā)推進迅速。靶向PD-1, CTLA-4, VEGFa的三特異性抗體CS2009預期于今年達到IND階段。另有兩款同類首創(chuàng)ADC，包括針對多種高發(fā)腫瘤適應癥并采用內部機器學習生物信息學算法識別的新型腫瘤相關抗原的ADC——CS5006，以及另外一同類首創(chuàng)GPCR-x ADC——CS5005，預計在2025年遞交IND。此外，靶向2種經臨床驗證的實體瘤靶點的潛在同類最佳雙特異性ADC——CS5007，及雙特異性抗體CS2011，也正在向IND階段推進。
值得一提的是，2023年里，基石藥業(yè)多項研究數據在國際學術會議公布，包括美國臨床腫瘤學會年會、歐洲腫瘤內科學會大會等，并且在頂級醫(yī)學期刊如臨床腫瘤學雜志、Nature Medicine、Nature Cancer等發(fā)表完整研究結果，研發(fā)實力獲得國際學術界廣泛認可。
產品連續(xù)獲批新適應癥
出海歐洲取得實質性進展
2023年以來，基石藥業(yè)同類首創(chuàng)精準治療藥物普吉華®(普拉替尼膠囊)和潛在同類最優(yōu)的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®(舒格利單抗注射液)，共有五項新適應癥上市申請獲批。其中，普吉華®在中國大陸獲批用于一線治療轉染重排(RET)融合陽性非小細胞肺癌(NSCLC)，患者人群覆蓋范圍顯著擴大，并在中國臺灣獲批用于治療RET融合陽性NSCLC、RET突變的甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌。
而擇捷美®在中國大陸連續(xù)獲批用于治療復發(fā)難治性結外NK/T細胞淋巴瘤、一線治療胃腺癌/胃食管結合部腺癌(GC/GEJ)、和一線治療食管鱗癌(ESCC)，加上此前獲批的IV期和III期NSCLC，擇捷美®已成功拿下五項適應癥并實現高發(fā)腫瘤肺癌、胃癌、食管癌的全覆蓋。
舒格利單抗一線治療IV期NSCLC的上市許可申請先后于2022年12月和2023年2月在英國和歐盟獲得受理，目前處于審評中，進展順利，基石藥業(yè)于24年初成功完成了歐洲藥品管理局的藥物臨床試驗質量管理規(guī)范檢查;預計兩項申請將在2024年下半年陸續(xù)獲批，以實現基石藥業(yè)在國際市場的重要布局。
強化與多個伙伴的戰(zhàn)略合作關系
多重商業(yè)化努力降本增效
報告期內，基石藥業(yè)與多家公司建立和鞏固戰(zhàn)略合作關系，通過充分發(fā)揮雙方優(yōu)勢，實現商業(yè)化效率和產品價值的最大化�；帢I(yè)與三生制藥達成協(xié)議，以加快nofazinlimab的生產制造工藝開發(fā)和商業(yè)化步伐;與艾力斯醫(yī)藥建立新型合作伙伴關系，以顯著擴大對普吉華®的商業(yè)化支持并提高該項業(yè)務的整體盈利能力;將拓舒沃®(艾伏尼布)在大中華區(qū)和新加坡的權益轉讓給施維雅，以回收過往投資和變現未來潛在現金流。同時，基石藥業(yè)進一步深化與輝瑞的合作，以推進擇捷美®在中國大陸的商業(yè)化;并繼續(xù)與恒瑞醫(yī)藥合作，加速推進抗CTLA-4 單克隆抗體CS1002的開發(fā)及商業(yè)化進程。
另一方面，基石藥業(yè)正在進行進口藥品轉移至境內生產的技術轉移，預期將大幅降低藥品成本，增加產品供應的靈活性，進一步拓展產品在中國市場的影響力和競爭優(yōu)勢，提高產品的長期盈利能力。目前，泰吉華®的生產技術轉移申請正在藥品審評中心(CDE)審核中，普吉華®臨床生物等效性研究也已完成，其生產技術轉移申請資料已提交至CDE。
（責任編輯：華康）
