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基因療法恢復(fù)失聰兒童聽力

時(shí)間:2024-05-13 10:58:04   來源:科技日報(bào)

  一名完全失聰?shù)挠⒊蔀槭澜缟鲜讉(gè)接受開創(chuàng)性新基因治療試驗(yàn)的人。目前,她的聽力已得到了恢復(fù)。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會會議上被公布。

  歐珀·桑迪出生時(shí)就完全失聰。經(jīng)過此次治療后,這名已18個(gè)月大的女孩聽力幾乎接近正常水平,并且可能會進(jìn)一步改善。

  歐珀是在英國劍橋阿登布魯克醫(yī)院接受的治療。試驗(yàn)負(fù)責(zé)人馬諾哈爾·班斯教授表示,結(jié)果比預(yù)期的要好。

  聽覺神經(jīng)病變可能是由OTOF基因缺陷引起的。該基因會編碼一種名為otoferlin的蛋白,對耳中細(xì)胞與聽覺神經(jīng)之間的交流至關(guān)重要。在2023年9月進(jìn)行的手術(shù)中,醫(yī)生將工作基因注入歐珀的右耳,這種治療方法是由生物技術(shù)公司再生元開發(fā)的。班斯表示,歐珀的手術(shù)與安裝人工耳蝸非常相似。歐珀的內(nèi)耳(耳蝸)被打開,并使用導(dǎo)管注射治療藥物。

  在手術(shù)后短短4周內(nèi),歐珀的父母就注意到孩子聽力的變化。24周后,改善已非常明顯。歐珀現(xiàn)在的聽力等級大約是25到30分貝,而正常聽力的等級是20分貝。

  該療法是專為患有OTOF突變的兒童開發(fā)的。研究人員稱,第二名接受相同手術(shù)的孩子也取得了積極治療效果。

  此次試驗(yàn)分三種方式進(jìn)行:包括歐珀在內(nèi)的3名失聰兒童僅在一只耳朵中接受低劑量注射,另外3名兒童在一只耳朵中接受高劑量的治療,還有一組兒童將同時(shí)在雙耳中接受藥物治療。

(責(zé)任編輯:華康)

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